Орфанные заболевания. «Оптимисты». Как живут люди с орфанными заболеваниями в России? c9d5b4d42971d676

Орфанные заболевания и препараты для их лечения

Стоимость

Согласно отчету 2015 года, опубликованному EvaluatePharma, экономика орфанных препаратов отражает экономику фармацевтического рынка в целом, но имеет несколько очень больших различий. Рынок орфанных лекарств по определению очень мал, но, хотя клиентская база значительно меньше, затраты на исследования и разработки почти такие же, как и на орфанные лекарства. Это, как утверждают производители, заставляет их взимать чрезвычайно высокие суммы за лечение, иногда до 700000 долларов в год, как в случае Spinraza (Biogen), FDA одобрило в декабре 2016 года для лечения спинальной мышечной атрофии, разместив большое количество стресс для страховых компаний и пациентов. Анализ 12 орфанных лекарств, которые были одобрены в США в период с 1990 по 2000 год, показал снижение цен в среднем на 50% в случае утраты эксклюзивности маркетинга с диапазоном снижения цен от 14% до 95%.

Правительства предприняли шаги по снижению высоких затрат на исследования и разработки с помощью субсидий и других форм финансовой помощи. Самая большая помощь – это налоговые льготы, которые могут достигать 50% затрат на исследования и разработки. Производители орфанных лекарств также могут воспользоваться небольшой клиентской базой для сокращения затрат на клинические испытания из-за небольшого числа случаев проведения небольших исследований, что снижает стоимость. Эти небольшие клинические испытания также позволяют более быстрым выводам орфанных лекарств на рынок, поскольку среднее время получения одобрения FDA для орфанных лекарств составляет 10 месяцев по сравнению с 13 месяцами для орфанных лекарств. Это особенно верно в отношении рынка противораковых препаратов, поскольку исследование 2011 года показало, что в период с 2004 по 2010 годы испытания орфанных лекарств были более мелкими и менее рандомизированными, чем их аналоги, не относящиеся к сиротам, но все же имели более высокий уровень одобрения FDA, с Утверждено 15 орфанных противораковых препаратов и только 12 неиротских лекарств. Это позволяет производителям довести стоимость до такой степени, что производство этих обработок будет экономически целесообразным. Только в Соединенных Штатах субсидии могут составлять до 30 миллионов долларов за финансовый год.

К 2015 году отраслевые аналитики и академические исследователи сошлись во мнении, что заоблачные цены на орфанные препараты, такие как экулизумаб , не связаны с затратами на исследования, разработки и производство. Их цена произвольна, и они стали более прибыльными, чем традиционные лекарства.

Общественные ресурсы пошли на понимание молекулярной основы болезни, общественные ресурсы пошли на технологию для производства антител, и, наконец, Алексион, к их чести, вроде как подобрал куски.

-  Сачдев Сидху 2015

С каким еще проблемами может столкнуться орфанный больной?

Первые затруднения могут начаться еще на этапе постановки диагноза. Врач обязан поставить диагноз, назначить лечение и направить его к специалисту, который будет вести это лечение, но не обязан объяснять пациенту, входит ли его болезнь в число орфанных заболеваний и положены ли ему какие-то льготы.

По мнению Майи Сониной, информирование пациента относится к врачебной этике — но если речь идет о специалисте по данной болезни. Если же диагноз описывает врач общей практики или другого профиля, то он ничего не обязан сообщать о льготах, так как может просто не знать о них. Эксперт по правовым и социальным вопросам пациентов с болезнью Вильсона-Коновалова Виктория Рыжкова отмечает, что многое «зависит от профессионализма врача и от степени его усталости и загруженности».

Эксперты НКО не сталкивались со случаями, когда врач намеренно вводил пациента в заблуждение или скрывал от него информацию о его заболевании. В конечном итоге все пациенты с орфанными заболеваниями узнают, что их заболевание редкое и подлежит лечению за счет бюджета. Однако, как отмечает Сонина, были иски в связи со случаями, которые расценивались как последствие того, что врач неверно информировал пациента.

Иллюстрация: Света Муллари для ТД

Врачи действительно могут не владеть информацией о льготах для орфанных больных. Опрос, который проводили для департамента здравоохранения Москвы в 2016 году, показал у педиатров и узких специалистов нехватку знаний о том, какие болезни входят в перечень редких, как следует предоставлять данные пациентам и куда передавать сведения об их диагнозе.

Третья проблема связана с тем, что в региональных бюджетах не хватает денег на дорогостоящие лекарства орфанных пациентов. Подробнее об этом ТД рассказывали здесь.

Проблемы появляются и на этапе внесения пациентов в регистр орфанных больных, на учете в котором он должен состоять, чтобы получать положенные ему лекарства и льготы. «Человек, к примеру, вернулся из федерального учреждения, где ему поставили [орфанный] диагноз, и идет в свою поликлинику, — объясняет председатель правления ВООЗ Екатерина Захарова. — Поликлиника должна дать ход этим документам, но не всегда это делает. Иногда даже на основании федерального консилиума надо провести местную врачебную комиссию. То есть возникает затык, врачебную комиссию не хотят проводить, не могут, или просто эти документы так и болтаются в поликлинике».

Эксперты обращают внимание, что из-за отсутствия системы информирования пациент может не сразу узнать, включили его в региональный регистр или нет.

РЕДКОСТНЫЙ ГЕН

На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва­ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопрово­ждающие человека на протяжении всей его жиз­ни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколь­ко малораспространенным должно быть заболе­вание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.

Во многих странах критерии орфанности закре­плены законодательно. В США редкими призна­ются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии ред­ким считается один случай на 2 000 человек.

Несмотря на статус, общая численность диагно­стированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит амери­канский National Institutes of Health.

Еще около 30 лет назад препаратов, предназна­ченных для лечения орфанных заболеваний, практически не было. Из‑за узости рынка боль­шинство фармкомпаний разработку и лонч таких ЛС считали непривлекательными. По версии Tufts Center, чтобы вывести орфанный препарат на рынок США, компания должна потратить не менее $1,2 млрд. Ограниченное число пациен­тов для проведения клинических исследований лишь усугубляло ситуацию. В 1983 году в США был издан Orphan Drug Act, в котором впервые появилось понятие «орфанные заболевания». В документе прописывались преференции для производителей орфанных препаратов, в том чис­ле налоговые льготы в размере 50% на проведение КИ на территории США, упрощение процедуры лицензирования и сокращение стоимости регистрации, предоставление эксклюзивных прав на продажу сроком на семь лет.

В 90‑е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000‑й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в евро­пейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают толь­ко ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклю­зивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.

Благодаря этим мерам количество орфанных ЛС возросло. По прогнозам EvaluatePharma, мировой объем продаж препаратов для лечения редких бо­лезней с $90 млрд, зафиксированных в 2013 году, через пять лет подберется к отметке в $127 млрд. Среднегодовой темп роста сегмента составит 7,4%, что вдвое выше аналогичного показателя для Rx‑препаратов.

Намечающийся бум на рынке орфанных ЛС, увы, не снимает проблему их доступности для пациентов. Годовой курс лечения препаратом Солирис (МНН: экулизумаб) от швейцарской Alexion Pharma, применяемым при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, оце­нивается в $400 тысяч. Немногим дешевле – около $350 тысяч в год – обходится терапия препаратами Элапраза (Shire Human Genetic Therapies) и Наглазим (Catalent U.K. Packaging Ltd), которые используются при лечении му­кополисахаридоза. Пациенты таких трат, как правило, позволить себе не могут, и финанси­рование орфанных программ в большинстве развитых стран берут на себя национальные бюджеты.

Власти США, стремясь сделать терапию доступ­нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе­ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо­леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен­ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.

Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предна­значается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь­ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.

Определение

Согласно Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) орфанный препарат определяется как препарат, «предназначенный для лечения, профилактики или диагностики редкого заболевания или состояния, которым страдают менее 200 000 человек в США» (что соответствует примерно 6 случаям на 10 000 населения) «или соответствует положениям закона о возмещении затрат». В Европейском союзе (ЕС) Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) определяет препарат как «сиротский», если он предназначен для диагностики, профилактики или лечения опасного для жизни или хронического и серьезно изнурительного состояния, затрагивающего не более 5 человек. 10 000 жителей ЕС. EMA также квалифицирует препарат как сиротский, если – без стимулов – маловероятно, что маркетинг препарата в ЕС принесет достаточную выгоду для пострадавших людей и для производителя препарата, чтобы оправдать инвестиции. По состоянию на 2017 год официальной интеграции программ по лечению орфанных препаратов между FDA и EMA не было.

Примеры списка орфанных заболеваний

Мукополисахаридоз — одна из групп тяжелых наследственных заболеваний обмена веществ. Ежегодно в России в среднем рождается до 10–17 детей с различными типами ­мукополисахаридоза.
Гемофилия — наследственное заболевание, которое характеризуется недостатком факторов свертывания крови, что приводит к замедленному ее свертыванию и удлинению времени кровотечения. В России зарегистрировано 8 тысяч больных гемофилией. Раньше все больные гемофилией уже к 15 годам становились ­инвалидами.
Болезнь Гоше — наследственное заболевание, развивающееся в результате недостатка фермента глюкоцереброзидазы, приводящего к избыточному накоплению липидов в костном мозге, печени, селезенке. Распространенность — 1 случай на 50 тыс. новорожденных. Болезнь имеет национальную доминанту, «отдавая предпочтение» ашкеназским ­евреям.
Болезнь Фабри — наследственная лизосомальная болезнь накопления (дефицит фермента α-галактозидазы), приводящая к инфаркту миокарда, хронической почечной недостаточности и, возможно, к летальному исходу. Мировая распространенность — 1 случай на 5–10 тыс. ­человек.
Фенилкетонурия (дефицит гидроксилазы) — заболевание, связанное с нарушением обмена аминокислот и приводящее к поражению центральной нервной системы. Чаще встречается в северных европейских странах — частота 1:10 тыс., в Ирландии отмечается с частотой 1:4560, в России — 1:8–10 тыс., почти не встречается у представителей негроидной ­расы.
Синдром Элерса — Данлоса — группа заболеваний соединительной ткани с поражением кожи и суставов. Популяционная частота — 1:100 ­тысяч.
Синдром Ретта — психоневрологическое наследственное заболевание, встречается почти исключительно у девочек с частотой 1:10–1:15 тысяч. Следующая по частоте после синдрома Дауна специфическая причина тяжелой умственной отсталости у ­девочек.

«Сиротские» лекарственные средства
Понятие орфанного («сиротского») препарата пока отсутствует в российском законодательстве. Однако, вероятнее всего, будет вскоре официально утверждено. На сегодняшний день уже разработаны поправки в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств», включающие в том числе такое определение: «Орфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные для патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний» (ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» и в статью 333.32.1. части второй Налогового кодекса Российской ­Федерации»).
Одна из главных проблем при лечении редких заболеваний — высокая стоимость орфанных препаратов. Лекарственное средство для пациента с орфанным заболеванием стоит от 100 тысяч до 1 миллиона рублей в месяц, а стоимость годового курса лечения составляет уже миллионы и десятки миллионов рублей. Например, стоимость лечения одного пациента с болезнью Гоше препаратом церезим составляет 200 тысяч долларов США в год на одного ребенка и 600 тысяч долларов США — на одного ­взрослого.
Препарат Soliris (eculizumab) — это одно из самых дорогостоящих лекарственных средств в мире, которое используется для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Это редкая форма гемолитической анемии, встречающаяся в одном случае на 500 000 здоровых людей. В настоящее время Soliris уже одобрен для применения в США, Канаде, Евросоюзе, Корее, ­Австралии.
Для сравнения, стоимость годового курса лечения «несиротскими» дорогостоящими лекарственными средствами в десятки раз ниже. Например, годовой курс лечения препаратом Lipitor (аторвастатин) в США составляет 1500 долларов США (это гиполипидемическое ­средство).

Почему так ­дорого?

Большинство орфанных препаратов создаются на основе дорогостоящих биотехнологий, включающих разработку моноклональных антител, рекомбинантных белков и других сложных в производстве веществ. Для создания инновационного лекарственного средства в среднем требуется около 10 лет работы и около 1 миллиарда долларов инвестиций. Если инновационный препарат разрабатывается для лечения массового заболевания и будет потребляться в больших объемах, то затраты на его производство окупятся. Но в случае с орфанными препаратами все иначе — пациентов во всем мире очень мало, поэтому объем продаж будет очень небольшим, а стоимость каждой упаковки, соответственно, значительно ­возрастет.
Помимо высокой стоимости производства есть и другие сложности в производстве орфанных препаратов. В первую очередь это сложности с проведением клинических испытаний, поскольку пациенты с тем или иным редким заболеванием могут вообще не проживать в том или ином регионе и быть разбросанными по всему миру. Кроме того, популяция таких пациентов будет очень неоднородной (по возрасту, полу, сопутствующим заболеваниям и другим признакам) по сравнению с носителями других, более массовых заболеваний, что также затрудняет производство подходящего для большей части популяции пациентов лекарственного ­средства.
Некоторые производители не видят для себя коммерческой выгоды в выпуске орфанных лекарственных препаратов. Тем не менее с каждым годом их появляется на международном рынке всё больше. Это не в последнюю очередь связано с тем, что производство таких препаратов в некоторых странах поддерживается льготами со стороны государства. Например, в США предусмотрены налоговые льготы производителям орфанных препаратов. Кроме того, в США, Японии и странах Евросоюза производителям орфанных препаратов предоставляются особые условия вывода препарата на рынок с учетом его медицинских показаний — в течение 10 (Евросоюз), 7 (США) и 5 (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Такие особые условия введены в связи с тем, что разработка орфанных препаратов занимает больше (до 15 лет) времени, чем разработка других лекарственных средств, в связи с длительным по времени набором пациентов в клинические ­испытания.

Как решаются проблемы пациентов
Пациенты, страдающие тем или иным редким заболеванием, нуждаются в пожизненном обеспечении соответствующим дорогостоящим препаратом. Иначе в большинстве случаев болезнь быстро прогрессирует и приводит к летальному исходу. Самостоятельно оплачивать многомиллионные закупки препарата абсолютное большинство пациентов не в состоянии, поэтому в развитых странах предусмотрено финансирование лечения орфанных заболеваний. Такие программы существуют во Франции, Великобритании, Канаде, Австралии, Японии и других странах. Финансирование лечения орфанных заболеваний — очень высокозатратная статья в государственном бюджете, поскольку затраты на препараты для нескольких больных орфанным заболеванием могут превышать затраты на финансирование сразу целой популяции больных с более распространенной болезнью, например, онкологическими заболеваниями. Однако по этой причине нельзя отличать одних пациентов от других — пациенты с орфанными болезнями не виноваты в том, что их заболевания относятся к числу редких. И если для лечения пациента существует лекарство, то больного нужно ­спасать.
В России в этом направлении также сделаны очень важные шаги. В частности, на сегодняшний день в стране действует программа «7 нозологий», по которой выделяются средства на приобретение лекарств для пациентов, страдающих одним из семи заболеваний, требующих дорогостоящего лечения. Из этих семи нозологий четыре относятся к числу редких болезней: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь ­Гоше.

Программа «7 нозологий» показала себя как успешный пример достижения хороших результатов при лечении больных редкими заболеваниями. Например, кардинально улучшилась жизнь пациентов, страдающих гемофилией. Если раньше болезнь приводила к их инвалидизации, переломам, они были ограничены с точки зрения трудоспособности и имели очень низкое качество жизни, то теперь гемофилия, за счет получения пациентами современных препаратов, лечится очень эффективно и пациенты не только ведут полноценный образ жизни, но некоторые даже покоряют горные ­вершины.

Огромное значение в финансировании лечения больных орфанными заболеваниями во всем мире и в том числе в России имеют благотворительные и пациентские организации, в рамках которых объединяются сами больные с тем или иным редким заболеванием. С 2008 года последний день февраля объявлен днем редких заболеваний, что подчеркивает общественную значимость проблемы лечения этих ­болезней.


Некоторые общественные некоммерческие организации и благотворительные фонды, оказывающие помощь больным орфанными заболеваниями
  • Всероссийское общество гемофилии
  • Общероссийская общественная организация инвалидов — больных рассеянным склерозом
  • Межрегиональная общественная организация «Помощь больным муковисцидозом»
  • Межрегиональная общественная организация «Содействие инвалидам с детства, страдающим болезнью Гоше, и их семьям»
  • Региональная общественная организация помощи больным несовершенным остеогенезом
  • «Хрупкие дети»
  • Межрегиональная общественная организация «Содействие больным саркомой»
  • Ассоциация нервно-мышечных болезней «Надежда»
  • Благотворительный фонд «Подари жизнь»

С развитием медицины диагностируется всё большее количество орфанных заболеваний. А вслед за диагностикой приходит разработка лекарственных препаратов для их лечения. Первые пациенты, получающие доступ к тому или иному орфанному препарату, нередко делают это за счет благотворительных организаций и волонтеров, которые с разрешения Минздрава покупают нужный препарат за рубежом, а затем ввозят его в Россию. Однако с течением времени, всё больше орфанных препаратов получают доступ на российский рынок и всё большее количество пациентов за счет благотворительных организаций и государственного финансирования имеют возможность лечиться этими препаратами. Сегодня некоторые орфанные препараты можно получить по рецепту в аптеке. А в будущем количество таких препаратов, в аптеке, несомненно, будет увеличиваться. Это значит, сотрудникам аптек предстоит работать с совершенно особой категорией лекарственных средств — препаратов, которые применяются пожизненно, стоят очень дорого и дарят возможность выздоровления тяжело больным ­­людям.
В рамках одной статьи, безусловно, невозможно раскрыть все аспекты такой сложной и социально значимой проблемы, как орфанные болезни и лекарства. Мы готовим к печати специализированную монографию «Редкие заболевания. Орфанные лекарственные средства», которая будет целиком посвящена этой проблеме. Надеемся, что она выйдет в свет в 2014 ­г.

Материалы об орфанных препаратах и заболеваниях:

Системные васкулиты как пример редких, орфанных заболеваний

Первичные системные васкулиты — редкие (орфанные) заболевания, и врачи, работающие в обычных лечебных учреждениях, а не в специализированных центрах, просто не могут накопить необходимого опыта в распознавании и лечении этих болезней…

Новые открытия и актуальные проблемы в мире лекарств

Сегодня орфанным препаратам стали уделять повышенное внимание. Появились препараты для лечения таких редких болезней, как мукополисахаридоз II типа, болезнь Ниманна-Пика и так далее…

Оригинальные лекарственные препараты и дженерики

В «лекарственном портфеле» многих инновационных компаний присутствуют орфанные препараты, которые окупаются долго и не приносят большой прибыли. Их разработка и производство являются следствием осознания ответственности перед каждым пациентом в отдельности…

 

Нередкие редкие (орфанные) заболевания

Орфанные препараты используются для лечения редких (орфанных, «сиротских») заболеваний. Казалось бы, если заболевание редкое, то встретить его в популяции пациентов очень сложно. Это действительно так, но парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.
Почему именно сейчас, в последние одно-два десятилетия, эти заболевания привлекают особое внимание общественности и науки? Дело в том, что только в конце XX века появились первые лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний и, соответственно, появилась возможность полностью или частично вылечить пациентов, которым раньше медицина была практически бессильна помочь. Фармацевтическая наука не стоит на месте — ежегодно выпускаются всё новые орфанные препараты. Например, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в период с 2000 по 2002 год утвердило статус официального орфанного препарата у 208 лекарственных средств, а в период с 2006 по 2008 год такой статус получило в два раза больше препаратов — 425 лекарственных средств. Год от года количество новых орфанных препаратов растет чуть ли не в геометрической ­прогрессии.
Уже сегодня некоторые орфанные лекарственные препараты имеются в российских аптеках. Большое количество орфанных препаратов используются в медицинской практике в нашей стране. И это количество будет постоянно расти. В связи с этим понимание специфики орфанных лекарств становится обязательным компонентом в работе современного фармацевтического ­специалиста.

Немедикаментозная терапия

Среди методов немедикаментозной терапии, используемых при лечении больных ИЛФ – кислородная терапия (озонотерапия); легочная реабилитация (комплекс специальных дыхательных упражнений). Но самым эффективным (и кардинальным) методом лечения специалисты считают пересадку легкого (в зависимости от степени замещения соединительной тканью – одного или двух), так как рубцевание органа фиброзной тканью является необратимым процессом.16 Однако в силу ряда причин эта операция возможна всего у 5% пациентов, и, надо отметить, исход трансплантации при ИЛФ менее благоприятный, чем при других показаниях.

Да, методов излечения идиопатического легочного фиброза у человечества пока нет, но появились способы снизить скорость его развития, уменьшить одышку, позволить больному вести приемлемый образ жизни. Важно, чтобы лечение начиналось как можно раньше после постановки диагноза.

Еще одним важным инструментом в борьбе с ИЛФ стал регистр пациентов (создан Российским респираторным обществом при активном содействии компании «Берингер Ингельхайм»), позволяющий аккумулировать, систематизировать и обрабатывать информацию о каждом пациенте с диагнозом ИЛФ на каждом этапе его наблюдения в каждом регионе нашей страны. Он необходим не только для понимания эпидемиологии ИЛФ и внедрения единых стандартов диагностики, но и для облегчения доступа специалистов к новейшей информации по терапии заболевания, а также для планирования бюджета по реализации государственных программ борьбы с орфанными заболеваниями и обеспечения пациентов инновационными лекарственными препаратами.

Александр Чучалин, академик РАН: «Принято считать, что Россия всегда отстает от зарубежных достижений в области медицины. Однако можно с уверенностью сказать, что наша программа оказания помощи пациентам, страдающим редкими заболеваниями, – одна из наиболее эффективных в Европе».23

К сожалению, сегодня нет способа полностью победить идиопатический легочный фиброз. Продолжительность жизни больных с этим заболеванием варьирует от нескольких месяцев до десятилетий. ИЛФ может неуклонно и быстро прогрессировать или протекать стабильно и длительно.

Современная инновационная терапия позволяет пациентам с этим диагнозом жить дольше и при этом сохранять удовлетворительное качество жизни. Медицинское сообщество сегодня имеет достаточную доказательную базу и положительный клинический опыт применения антифиброзного препарата нинтеданиб пациентам с ИЛФ, признанным одним из основных в медикаментозной терапии в международных и в российских рекомендациях. Его появление не только изменило подход к стратегии лечения пациентов, но и стало стимулом к повышению интереса к проблеме ИЗЛ.

Но во Всемирный день борьбы с орфанными заболеваниями, рассказывая о последних научных и технологических прорывах, о новых государственных программах поддержки больных с редкими заболеваниями, специалисты постоянно напоминают о необходимости врачебной настороженности и важности информирования общества об особенностях этой группы заболеваний. Лишь такой подход приведет к успехам не только в лечении, но и в ранней диагностике орфанных заболеваний.

Можно ли получить лекарство, которое не входит в стандарт лечения?

Лекарство, которое не входит в стандарты медицинской помощи по торговым наименованиям, можно получить по медицинским показаниям. Например, когда у пациента возникла индивидуальная непереносимость назначенного ему лекарства из перечня и его нужно заменить, или если этот препарат нужен ему по жизненным показаниям. Врачебная комиссия создается по приказу руководителя учреждения в максимально короткий срок после того, как подтверждена необходимость получения такого препарата пациентом. Пациент имеет право знать номер и число протокола комиссии. «Эти данные помогут контролировать вопрос получения лекарственного препарата» — добавляет Екатерина Романова.

Иллюстрация: Света Муллари для ТД

Законодательство

Орфанные препараты обычно следуют тому же пути регуляторного развития, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором основное внимание при тестировании уделяется фармакокинетике и фармакодинамике , дозированию , стабильности, безопасности и эффективности. Тем не менее, некоторые статистические нагрузки уменьшены для сохранения динамики развития. Например, в нормативных актах, касающихся орфанных лекарств, обычно признается тот факт, что может оказаться невозможным протестировать 1000 пациентов в клинических испытаниях фазы III, если этим заболеванием страдает меньше этого числа.

Государственное вмешательство в интересах разработки орфанных лекарств принимает несколько форм:

  • Налоговые льготы
  • Эксклюзивность (усиленная патентная защита и маркетинговые права)
  • Субсидии на исследования
  • Создание государственного предприятия для участия в исследованиях и разработках, как в корпорации Crown.

В исследовании 2015 года «34 основных канадских заинтересованных сторон, включая регулирующих органов, спонсоров, ученых, экспертов по политике, представителей фармацевтической промышленности и защитников интересов пациентов» были изучены факторы, лежащие в основе растущего интереса фармацевтической промышленности к «нишевым рынкам», таким как орфанные препараты.

Перечень популярных препаратов

Самыми известными орфанными препаратами при заболеваниях являются:

  1. “Солирис”. Действующим компонентом является экулизумаб. Средство является иммунодепрессантом. Показания к применению – атипичный гемолитико-уремический синдром, а также пароксизмальная ночная гемоглобинурия. К противопоказаниям относится бактерионосительство Neisseria meningitides, активное инфекционное поражение, отсутствие вакцинации, патологии печени и почек в тяжелой форме.
  2. “Энплейт”. Главным действующим веществом является ромиплостим. Лекарство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  3. “Элапраза”. Основным компонентом является идурсульфаза. Лекарство назначают при мукополисахаридозе второго типа.
  4. “Траклир”. Главным веществом в препарате является бозентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  5. “Энбрел”. В составе лекарства присутствует этанерцепт. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  6. “Наглазим”. Активным компонентом является галсульфаза. Средство используют при мукополисахаридозе четвертого типа.
  7. “Актемра”. Содержит тоцилизумаб. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  8. “Револейд”. Активный компонент – элтромбопаг. Средство применяют при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  9. “Альдазурим”. Основное вещество – ларонидаза. Его назначают при мукополисахаридозе первого типа.
  10. “Иларис”. Действующий компонент – канакинумаб. Средство используют при юношеском артрите с системным началом.
  11. “Привиджен”. Его активным компонентом является человеческий иммуноглобулин. Средство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  12. “Реплагал”. Действующее вещество – агалсидаза альфа. Его назначают при болезни Фабри.
  13. “Эксиджад”. Активный компонент – деферазирокс. Средство применяют при неуточненной апластической анемии.
  14. “Орфадин”. Действующее вещество – нитизинон. Его назначают при тирозинемии.
  15. “Адемпас”. Содержит риоцигуат. Его назначают при легочной гипертензии.
  16. “Опсамит”. Содержит мацитентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  17. “Ревацион”. В составе присутствует силденафил. Назначается при легочной гипертензии.
  18. “Майозайм”. Главный компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат применяют при болезни Помпе.
  19. “Завеска”. Основное действующее вещество – миглустат. Его назначают при сфинголипидозах.
  20. “Вентавис”. Содержит илопрост. Назначают при легочной гипертензии.
  21. “Фабразим”. Содержит агалсидазу бета. Назначается при сфинголипидозах.
  22. “Волибрис”. Действующее соединение – амбризентан. Назначается при легочной гипертензии.
  23. “Иломедин”. Активный компонент – илопрост. Лекарство используют при легочной гипертензии.

Этот перечень орфанных препаратов считается наиболее популярным среди тех, которые назначают при заболеваниях.

Противопоказания

Препараты запрещены к приему при повышенной восприимчивости к активному соединению лекарства, а также при тяжелых формах патологий печени и почек. Детям дают только после разрешения доктора.

Если болезнь редкая, то все лекарства и питание бесплатные?

Исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков рассказывает, что льготы по редким заболевания в России можно разделить на три группы. Первая группа — это заболевания, лечение которых оплачивает федеральный бюджет по программе «Семь высокозатратных нозологий».

В эту программу входят гемофилия, рассеянный склероз, муковисцидоз, гипофазный нанизм, болезнь Гоше, а также злокачественные опухоли кроветворной, лимфоидной и родственных им тканей. С 1 января 2019 года этот перечень расширили — туда включили пять заболеваний, лечение которых раньше оплачивали за счет региона: гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз I, II и VI типов.

«На федеральном уровне лекарства закупаются министерством ежегодно и есть регистр этих пациентов, входящих в эту программу, — комментирует Беляков. — Врачи чаще всего это делают в автоматическом режиме — подают заявки и так далее».

Вторая группа льгот — это из 24 редких заболеваний, которые угрожают жизни, сокращают ее или приводят к инвалидности (ее называют «Перечнем-24»). Их лечение оплачивает региональный минздрав — и именно чрезмерно высокой нагрузкой на него и объясняется переход пяти заболеваний из региональной программы в федеральную.

Все оставшиеся пациенты с редкими заболеваниями — даже если они входят в список орфанных заболеваний Минздрава — остаются неучтенными. Но те пациенты, кто не попал ни в федеральную, ни в региональную программу, тем не менее могут получить льготы на лекарства, если попадают в группы населения, указанные в постановлении правительства РФ № 890.

Иллюстрация: Света Муллари для ТД

Льготные лекарства положены пациентам с первой и второй группой инвалидности, если они нигде не работают. Пациентам третьей группы льготные лекарства не положены — и, как добавляет эксперт, зачастую пациенты ждут ухудшения своего состояния, чтобы получить инвалидность и потом начать лечиться.

На вопрос «Таких дел», может ли пациент с редким заболеванием, которое не входит в программы поддержки, получить лекарства от государства бесплатно, эксперты не смогли ответить однозначно. Существуют разные схемы, и составить общую не получится. Шансов на это почти нет, считает Майя Сонина, глава БФ «Кислород», помогающего людям с муковисцидозом, если такие пациенты и их представители не объединяются в пациентские сообщества и не занимаются защитой своих прав.

Глобальная статистика

По состоянию на 2014 год в клинических испытаниях находился 281 продаваемый орфанный препарат и более 400 орфанных лекарств. Более 60% орфанных препаратов были биологическими. США доминировали в разработке орфанных лекарств, более 300 из которых проходили клинические испытания, за ними следует Европа. Лечение рака было показанием более чем в 30% исследований орфанных препаратов.

  • Количество орфанных препаратов в клинических исследованиях: 600
  • Количество орфанных препаратов в испытании фазы 2: 231
  • Количество орфанных препаратов в клинических испытаниях в США: 350 на стадии разработки от исследования до регистрации.

Активизм, исследовательские центры

Центр Orphan Drug исследований в Университете Миннесоты колледжа фармации помогает небольшим компаниям с недостаточным опытом в доме и ресурсов в синтезе лекарственных средств, разработки, pharmacometrics и био-анализа. Кек Аспирантура Центр редких заболеваний Терапии (CRDT) в Клермонт, штат Калифорния, поддерживает проекты по возрождению потенциальных лекарств – сирот, развитие которых застопорилась путем выявления барьеров на пути коммерциализации, таких , как проблемы , связанные с рецептурой и био-обработки.

Для защиты интересов пациентов, страдающих редкими заболеваниями, были созданы многочисленные группы защиты, такие как Национальная организация по редким заболеваниям , Глобальный проект генов , Сеть по борьбе с редкими заболеваниями детей, Фонд сотрудничества с абеталипопротеинемией, Сеть поддержки детей Зеллвегера и Альянс исследования атаксии Фридрейха. болезни с особым упором на болезни, от которых страдают дети.

Потенциал злоупотребления

Системные васкулиты как пример редких, орфанных заболеваний

Первичные системные васкулиты — редкие (орфанные) заболевания, и врачи, работающие в обычных лечебных учреждениях, а не в специализированных центрах, просто не могут накопить необходимого опыта в распознавании и лечении этих болезней…

Новые открытия и актуальные проблемы в мире лекарств

Сегодня орфанным препаратам стали уделять повышенное внимание. Появились препараты для лечения таких редких болезней, как мукополисахаридоз II типа, болезнь Ниманна-Пика и так далее…

Оригинальные лекарственные препараты и дженерики

В «лекарственном портфеле» многих инновационных компаний присутствуют орфанные препараты, которые окупаются долго и не приносят большой прибыли. Их разработка и производство являются следствием осознания ответственности перед каждым пациентом в отдельности…

 

Нередкие редкие (орфанные) заболевания

Орфанные препараты используются для лечения редких (орфанных, «сиротских») заболеваний. Казалось бы, если заболевание редкое, то встретить его в популяции пациентов очень сложно. Это действительно так, но парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.
Почему именно сейчас, в последние одно-два десятилетия, эти заболевания привлекают особое внимание общественности и науки? Дело в том, что только в конце XX века появились первые лекарственные препараты для лечения орфанных заболеваний и, соответственно, появилась возможность полностью или частично вылечить пациентов, которым раньше медицина была практически бессильна помочь. Фармацевтическая наука не стоит на месте — ежегодно выпускаются всё новые орфанные препараты. Например, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в период с 2000 по 2002 год утвердило статус официального орфанного препарата у 208 лекарственных средств, а в период с 2006 по 2008 год такой статус получило в два раза больше препаратов — 425 лекарственных средств. Год от года количество новых орфанных препаратов растет чуть ли не в геометрической ­прогрессии.
Уже сегодня некоторые орфанные лекарственные препараты имеются в российских аптеках. Большое количество орфанных препаратов используются в медицинской практике в нашей стране. И это количество будет постоянно расти. В связи с этим понимание специфики орфанных лекарств становится обязательным компонентом в работе современного фармацевтического ­специалиста.

Немедикаментозная терапия

Среди методов немедикаментозной терапии, используемых при лечении больных ИЛФ – кислородная терапия (озонотерапия); легочная реабилитация (комплекс специальных дыхательных упражнений). Но самым эффективным (и кардинальным) методом лечения специалисты считают пересадку легкого (в зависимости от степени замещения соединительной тканью – одного или двух), так как рубцевание органа фиброзной тканью является необратимым процессом.16 Однако в силу ряда причин эта операция возможна всего у 5% пациентов, и, надо отметить, исход трансплантации при ИЛФ менее благоприятный, чем при других показаниях.

Да, методов излечения идиопатического легочного фиброза у человечества пока нет, но появились способы снизить скорость его развития, уменьшить одышку, позволить больному вести приемлемый образ жизни. Важно, чтобы лечение начиналось как можно раньше после постановки диагноза.

Еще одним важным инструментом в борьбе с ИЛФ стал регистр пациентов (создан Российским респираторным обществом при активном содействии компании «Берингер Ингельхайм»), позволяющий аккумулировать, систематизировать и обрабатывать информацию о каждом пациенте с диагнозом ИЛФ на каждом этапе его наблюдения в каждом регионе нашей страны. Он необходим не только для понимания эпидемиологии ИЛФ и внедрения единых стандартов диагностики, но и для облегчения доступа специалистов к новейшей информации по терапии заболевания, а также для планирования бюджета по реализации государственных программ борьбы с орфанными заболеваниями и обеспечения пациентов инновационными лекарственными препаратами.

Александр Чучалин, академик РАН: «Принято считать, что Россия всегда отстает от зарубежных достижений в области медицины. Однако можно с уверенностью сказать, что наша программа оказания помощи пациентам, страдающим редкими заболеваниями, – одна из наиболее эффективных в Европе».23

К сожалению, сегодня нет способа полностью победить идиопатический легочный фиброз. Продолжительность жизни больных с этим заболеванием варьирует от нескольких месяцев до десятилетий. ИЛФ может неуклонно и быстро прогрессировать или протекать стабильно и длительно.

Современная инновационная терапия позволяет пациентам с этим диагнозом жить дольше и при этом сохранять удовлетворительное качество жизни. Медицинское сообщество сегодня имеет достаточную доказательную базу и положительный клинический опыт применения антифиброзного препарата нинтеданиб пациентам с ИЛФ, признанным одним из основных в медикаментозной терапии в международных и в российских рекомендациях. Его появление не только изменило подход к стратегии лечения пациентов, но и стало стимулом к повышению интереса к проблеме ИЗЛ.

Но во Всемирный день борьбы с орфанными заболеваниями, рассказывая о последних научных и технологических прорывах, о новых государственных программах поддержки больных с редкими заболеваниями, специалисты постоянно напоминают о необходимости врачебной настороженности и важности информирования общества об особенностях этой группы заболеваний. Лишь такой подход приведет к успехам не только в лечении, но и в ранней диагностике орфанных заболеваний.

Можно ли получить лекарство, которое не входит в стандарт лечения?

Лекарство, которое не входит в стандарты медицинской помощи по торговым наименованиям, можно получить по медицинским показаниям. Например, когда у пациента возникла индивидуальная непереносимость назначенного ему лекарства из перечня и его нужно заменить, или если этот препарат нужен ему по жизненным показаниям. Врачебная комиссия создается по приказу руководителя учреждения в максимально короткий срок после того, как подтверждена необходимость получения такого препарата пациентом. Пациент имеет право знать номер и число протокола комиссии. «Эти данные помогут контролировать вопрос получения лекарственного препарата» — добавляет Екатерина Романова.

Иллюстрация: Света Муллари для ТД

Законодательство

Орфанные препараты обычно следуют тому же пути регуляторного развития, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором основное внимание при тестировании уделяется фармакокинетике и фармакодинамике , дозированию , стабильности, безопасности и эффективности. Тем не менее, некоторые статистические нагрузки уменьшены для сохранения динамики развития. Например, в нормативных актах, касающихся орфанных лекарств, обычно признается тот факт, что может оказаться невозможным протестировать 1000 пациентов в клинических испытаниях фазы III, если этим заболеванием страдает меньше этого числа.

Государственное вмешательство в интересах разработки орфанных лекарств принимает несколько форм:

  • Налоговые льготы
  • Эксклюзивность (усиленная патентная защита и маркетинговые права)
  • Субсидии на исследования
  • Создание государственного предприятия для участия в исследованиях и разработках, как в корпорации Crown.

В исследовании 2015 года «34 основных канадских заинтересованных сторон, включая регулирующих органов, спонсоров, ученых, экспертов по политике, представителей фармацевтической промышленности и защитников интересов пациентов» были изучены факторы, лежащие в основе растущего интереса фармацевтической промышленности к «нишевым рынкам», таким как орфанные препараты.

Перечень популярных препаратов

Самыми известными орфанными препаратами при заболеваниях являются:

  1. “Солирис”. Действующим компонентом является экулизумаб. Средство является иммунодепрессантом. Показания к применению – атипичный гемолитико-уремический синдром, а также пароксизмальная ночная гемоглобинурия. К противопоказаниям относится бактерионосительство Neisseria meningitides, активное инфекционное поражение, отсутствие вакцинации, патологии печени и почек в тяжелой форме.
  2. “Энплейт”. Главным действующим веществом является ромиплостим. Лекарство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  3. “Элапраза”. Основным компонентом является идурсульфаза. Лекарство назначают при мукополисахаридозе второго типа.
  4. “Траклир”. Главным веществом в препарате является бозентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  5. “Энбрел”. В составе лекарства присутствует этанерцепт. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  6. “Наглазим”. Активным компонентом является галсульфаза. Средство используют при мукополисахаридозе четвертого типа.
  7. “Актемра”. Содержит тоцилизумаб. Его назначают при юношеском артрите с системным началом.
  8. “Револейд”. Активный компонент – элтромбопаг. Средство применяют при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  9. “Альдазурим”. Основное вещество – ларонидаза. Его назначают при мукополисахаридозе первого типа.
  10. “Иларис”. Действующий компонент – канакинумаб. Средство используют при юношеском артрите с системным началом.
  11. “Привиджен”. Его активным компонентом является человеческий иммуноглобулин. Средство назначают при идиопатической тромбоцитопенической пурпуре.
  12. “Реплагал”. Действующее вещество – агалсидаза альфа. Его назначают при болезни Фабри.
  13. “Эксиджад”. Активный компонент – деферазирокс. Средство применяют при неуточненной апластической анемии.
  14. “Орфадин”. Действующее вещество – нитизинон. Его назначают при тирозинемии.
  15. “Адемпас”. Содержит риоцигуат. Его назначают при легочной гипертензии.
  16. “Опсамит”. Содержит мацитентан. Его применяют при легочной гипертензии.
  17. “Ревацион”. В составе присутствует силденафил. Назначается при легочной гипертензии.
  18. “Майозайм”. Главный компонент – алглюкозидаза альфа. Препарат применяют при болезни Помпе.
  19. “Завеска”. Основное действующее вещество – миглустат. Его назначают при сфинголипидозах.
  20. “Вентавис”. Содержит илопрост. Назначают при легочной гипертензии.
  21. “Фабразим”. Содержит агалсидазу бета. Назначается при сфинголипидозах.
  22. “Волибрис”. Действующее соединение – амбризентан. Назначается при легочной гипертензии.
  23. “Иломедин”. Активный компонент – илопрост. Лекарство используют при легочной гипертензии.

Этот перечень орфанных препаратов считается наиболее популярным среди тех, которые назначают при заболеваниях.

Противопоказания

Препараты запрещены к приему при повышенной восприимчивости к активному соединению лекарства, а также при тяжелых формах патологий печени и почек. Детям дают только после разрешения доктора.

Если болезнь редкая, то все лекарства и питание бесплатные?

Исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков рассказывает, что льготы по редким заболевания в России можно разделить на три группы. Первая группа — это заболевания, лечение которых оплачивает федеральный бюджет по программе «Семь высокозатратных нозологий».

В эту программу входят гемофилия, рассеянный склероз, муковисцидоз, гипофазный нанизм, болезнь Гоше, а также злокачественные опухоли кроветворной, лимфоидной и родственных им тканей. С 1 января 2019 года этот перечень расширили — туда включили пять заболеваний, лечение которых раньше оплачивали за счет региона: гемолитико-уремический синдром, юношеский артрит с системным началом, мукополисахаридоз I, II и VI типов.

«На федеральном уровне лекарства закупаются министерством ежегодно и есть регистр этих пациентов, входящих в эту программу, — комментирует Беляков. — Врачи чаще всего это делают в автоматическом режиме — подают заявки и так далее».

Вторая группа льгот — это из 24 редких заболеваний, которые угрожают жизни, сокращают ее или приводят к инвалидности (ее называют «Перечнем-24»). Их лечение оплачивает региональный минздрав — и именно чрезмерно высокой нагрузкой на него и объясняется переход пяти заболеваний из региональной программы в федеральную.

Все оставшиеся пациенты с редкими заболеваниями — даже если они входят в список орфанных заболеваний Минздрава — остаются неучтенными. Но те пациенты, кто не попал ни в федеральную, ни в региональную программу, тем не менее могут получить льготы на лекарства, если попадают в группы населения, указанные в постановлении правительства РФ № 890.

Иллюстрация: Света Муллари для ТД

Льготные лекарства положены пациентам с первой и второй группой инвалидности, если они нигде не работают. Пациентам третьей группы льготные лекарства не положены — и, как добавляет эксперт, зачастую пациенты ждут ухудшения своего состояния, чтобы получить инвалидность и потом начать лечиться.

На вопрос «Таких дел», может ли пациент с редким заболеванием, которое не входит в программы поддержки, получить лекарства от государства бесплатно, эксперты не смогли ответить однозначно. Существуют разные схемы, и составить общую не получится. Шансов на это почти нет, считает Майя Сонина, глава БФ «Кислород», помогающего людям с муковисцидозом, если такие пациенты и их представители не объединяются в пациентские сообщества и не занимаются защитой своих прав.

Глобальная статистика

По состоянию на 2014 год в клинических испытаниях находился 281 продаваемый орфанный препарат и более 400 орфанных лекарств. Более 60% орфанных препаратов были биологическими. США доминировали в разработке орфанных лекарств, более 300 из которых проходили клинические испытания, за ними следует Европа. Лечение рака было показанием более чем в 30% исследований орфанных препаратов.

  • Количество орфанных препаратов в клинических исследованиях: 600
  • Количество орфанных препаратов в испытании фазы 2: 231
  • Количество орфанных препаратов в клинических испытаниях в США: 350 на стадии разработки от исследования до регистрации.

Активизм, исследовательские центры

Центр Orphan Drug исследований в Университете Миннесоты колледжа фармации помогает небольшим компаниям с недостаточным опытом в доме и ресурсов в синтезе лекарственных средств, разработки, pharmacometrics и био-анализа. Кек Аспирантура Центр редких заболеваний Терапии (CRDT) в Клермонт, штат Калифорния, поддерживает проекты по возрождению потенциальных лекарств – сирот, развитие которых застопорилась путем выявления барьеров на пути коммерциализации, таких , как проблемы , связанные с рецептурой и био-обработки.

Для защиты интересов пациентов, страдающих редкими заболеваниями, были созданы многочисленные группы защиты, такие как Национальная организация по редким заболеваниям , Глобальный проект генов , Сеть по борьбе с редкими заболеваниями детей, Фонд сотрудничества с абеталипопротеинемией, Сеть поддержки детей Зеллвегера и Альянс исследования атаксии Фридрейха. болезни с особым упором на болезни, от которых страдают дети.

Потенциал злоупотребления

Розувастатин (торговая марка Crestor) является примером препарата, получившего финансирование от Orphan Drug, но позже проданного широкому кругу потребителей.

Очень большие стимулы, предоставленные фармацевтическим компаниям для производства орфанных лекарств, привели к впечатлению, что финансовая поддержка, предоставленная для того, чтобы эти лекарства стали возможными, сродни злоупотреблению. Поскольку лекарства можно использовать для лечения множества заболеваний, компании могут принимать лекарства, которые были зарегистрированы в их государственном учреждении как лекарства для сирот, для получения финансовой помощи, а затем продавать их широким слоям населения для увеличения своей прибыли . Например , холестериновый препарат Crestor от AstraZeneca был зарегистрирован как средство для лечения редкого заболевания детской семейной гиперхолестеринемии . После того, как лекарство было одобрено для включения в список орфанных лекарств, и AstraZeneca получила налоговые льготы и другие преимущества, AstraZeneca позже подала заявку и получила одобрение FDA на лекарство, которое будет использоваться для лечения холестерина у всех диабетиков.

Заключение

Таким образом, список орфанных препаратов – это перечень лекарств, которые назначают при заболеваниях из одноименной группы. Такие патологии считаются редкими.

Для разработки орфанных препаратов предоставляются льготы компаниям. Регистрация осуществляется так же, как и у остальных фармацевтических средств, но с дополнительным подтверждением от соответствующей комиссии.

Что касается пациентов, то необходимо помнить, что назначать лекарство должен исключительно доктор. Самостоятельное приобретение препаратов не рекомендуется, поскольку может не принести желаемого результата, а только усугубить течение болезни.

Источники

  • https://ru.qaz.wiki/wiki/Orphan_drug
  • https://takiedela.ru/news/2019/01/28/kak-poluchit-lekarstvo/
  • https://vademec.ru/article/sirota_kazennaya/
  • https://www.katrenstyle.ru/articles/journal/goods_sales/orfannyie_preparatyi_novaya_kategoriya_na_farmryinke
  • https://medvestnik.ru/content/medarticles/Statusnye-siroty.html
  • https://FB.ru/article/459317/orfannyie-preparatyi-spisok-s-nazvaniyami-naznachenie-pokazaniya-i-protivopokazaniya

[свернуть]
Понравилась статья? Поделиться с друзьями: